Rola przeszczepu komórek macierzystych w leczeniu SM
Leczenie stwardnienia rozsianego to jedno z ważniejszych zagadnień dla naukowców i samych chorych.
Dużo, choć wciaż niewystarczająco, wiemy o leczeniu SM lekami modyfikującymi przebieg SM. To jednak nie jedyna metoda stosowana w radzeniu sobie z SM. W zeszły piątek mieliśmy okazję gościć w pierwszym dniu dwudniowej konferencji „Stwardnienie rozsiane 2026”. To wielkie wydarzenie naukowe, rokrocznie organizowane przez prof. Krzysztofa Selmaja w Łodzi. Wertując program wydarzenia, szczególnie zaciekawiły nas tematy zawarte w sesji plenarnej zatytułowanej „Terapie komórkowe w SM”, w której skład weszły wykłady dotyczące stosowanych wśród osób z SM m.in. przeszczepu hematopoetycznych (krwiotwórczych) komórek macierzystych, terapii CART T oraz przeszczepu mezynhemalnych komórek macierzystych. Tematy te są szczególnie ważne, a wiele osób ze stwardnieniem rozsianym kontaktuje się z nami z pytaniem, czy można i czy warto poddać się tego typu procedurom. Poniżej kilka informacji na temat przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych zebranych z wydarzenia.
Do wygłoszenia wykładu o autologicznym przeszczepie hematopoetycznych komórek macierzystych zaproszony został prof. Paolo Muraro, który stosuje tę procedurę u swoich pacjentów. Jej celem jest zniszczenie - za pomocą chemioterapii - wadliwie działających komórek układu odpornościowego, a potem podanie choremu jego własnych komórek macierzystych (ze szpiku lub krwi obwodowej), wcześniej pobranych. Ich rolą jest odbudowa zdrowego układ autoimmunologicznego. Prof. Muraro przytoczył wyniki b badań, pochodzące zarówno ze studiów przypadku, badań kohortowych, a i meta analiz, randomizowanych badań klinicznych i wyników raportowanych przez pacjentów, które wykazują na skuteczność tej metody w radzeniu sobie ze stwardnieniem rozsianym.
Co zatem wiemy? Wedle badań, przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych może zahamować zapalenie w mózgu, rzuty i postęp niepełnosprawności, nawet w perspektywie długoterminowej, a co więcej - poprawić wyniki na skali EDSS. Obserwacje te dotyczą w szczególności chorych na rzutowo-remisyjną postać SM. Dla osób z postaciami postępującymi pozytywne rezultaty nie są niestety tak ewidentne. Należy pamiętać również, że - mimo jego minimalizowania - istnieje pewne ryzyko związane z procedurą przeszczepu, które nie pojawia się przy stosowaniu „klasycznych” terapii lekami modyfikującymi przebieg choroby. Dlatego też warto dobrze zastanowić się nad tym, komu taką procedurę można zaproponować.
Prof. Muraro przytoczył też rekomendacje opracowane przez grupę ekspertów i jego samego, którą mogą być wytyczną dla specjalistów do wykonania przeszczepu u osób z SM. Zatem, komu, według tych rekomendacji można zaproponować taką formę leczenia?
- pacjentowi z rzutowo-remisyjną postacią SM i oznakami agresywnego postępu choroby, po nieudanym leczeniu przy użyciu jakiegokolwiek preparatu wysokoskutecznego (tzw. HETA) stosowanego przez znaczący czas.
- pacjentowi nigdy nie leczącemu się lekami modyfikującymi przebieg choroby, z szybko rozwijającą się chorobą (tzw. RES, rapidly evolving severe MS) i z niekorzystnymi czynnikami prognostycznymi. W takim przypadku zawsze jednak powinno się rozważyć bilans korzyści do strat jego zastosowania.
Rekomendacje mówią również o tym, że za mało jest danych dotyczących zastosowania przeszczep u osób z progresywnymi postaciami SM, u których nie ma oznak aktywności zapalnej. Ponadto, autorzy rekomendacji zauważają, że przeszczep krwiotwórczych komórek macierzystych nie powinien być rozważany u osób z długoletnimi, zaawansowanymi formami SM, u których obserwuje się ciężką niesprawność, w związku ze zbyt dużym ryzykiem i brakiem potencjalnych korzyści.
Szczególnie ciekawe wydają się, przytaczane w rekomendacjach, spostrzeżenia samych chorych na temat rezultatów przeszczepu krwiotwórczych komórek macierzystych - wielu z nich postrzega przeszczep jako danie im drugiej szansy i możliwość nowego życia. Przeszczep był dla nich wydarzeniem stresującym zarówno fizycznie jak i psychicznie, po którym jednak następowało poczucie przywrócenia kontroli.
Podsumowując, coraz więcej dowodów naukowych wskazuje na korzyść przeszczepu krwiotwórczych komórek macierzystych jakim jest resetowanie układu odpornościowego, a sama procedura jest coraz bardziej bezpieczna. hEuropean Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis (ECTRIMS) oraz EBMT uznają możliwość stosowania tej procedury u pacjentów z rzutowo-remisyjną postacią SM z konkretnymi wskazaniami. Nie zaleca się tego przeszczepu w przypadku osób z późnymi fazami postępujących postaci SM, w których brak jest aktywności zapalnej.
Oczywiście to nie koniec i jak zawsze potrzebne są kolejne badania naukowe i obserwacje, a także ujednolicanie procedury, tak by była ona jak najbardziej bezpieczna dla osób chorych na SM.
Źródło:
Wykład prof. Paolo A. Muraro w trakcie konferencji „Stwardnienie rozsiane 2026”
Muraro, P.A., Mariottini, A., Greco, R. et al. Autologous haematopoietic stem cell transplantation for treatment of multiple sclerosis and neuromyelitis optica spectrum disorder — recommendations from ECTRIMS and the EBMT. Nat Rev Neurol 21, 140–158 (2025). https://doi.org/10.1038/s41582-024-01050-x
Wszelkie prawa zastrzeżone.