Walczymy o dzieci z SM
Polskie Towarzystwo Stwardnienia Rozsianego zwróciło się z prośbą o wsparcie w zakresie wprowadzenia zmian w dostępności do leczenia w ramach programu lekowego B.29 dla dzieci chorych na stwardnienie rozsiane do Minister Zdrowia pani Joanny Sobierańskiej - Grendy.
Obecnie obowiązujące zapisy w programie lekowym dotyczące kryterium wieku - pkt 9 podpkt. c i d uniemożliwiają:
- stosowanie fumaranu dimetylu dla dzieci wieku powyżej 12 roku życia
- stosowanie u dzieci terapii wysoko skutecznej okrelizumabem.
W związku z tym zwróciliśmy się z pismem z prośbą o możliwość objęcia dzieci od 10 roku życia leczeniem tymi dwoma preparatami, ponieważ - jak wynika z posiadanych przez nas informacji oraz opinii klinicystów - w uzasadnionych przypadkach objęcie młodszych pacjentów leczeniem fumaranem dimetylu zgodnie z jego rejestracją od 10 roku życia oraz okrelizumabem w ramach procedury „off- label” (poza wskazaniami rejestracyjnymi) jest bezpieczne.
Stwardnienie rozsiane u dzieci przebiega bardzo agresywnie w porównaniu z dorosłymi, dzieci mają liczne aktywne zmiany w rezonansie magnetycznym, co widać w badaniach diagnostycznych. Dodatkowo w młodszym wieku dochodzi u nich do postępu niepełnosprawności, który zmusza je do korzystania z wózka inwalidzkiego lub nawet całkowicie unieruchamia. Nasza prośba o wprowadzenie takich rozwiązań wynika z chęci wyrównania szans dzieci poprzez umożliwienie im korzystania z leków zarejestrowanych dla dzieci w tym wieku - jak fumaran oraz w uzasadnionych przypadkach leków wysoko skutecznych - za jaki uważa się okrelizumab. Należy podkreślić, że lek ten z powodzeniem przeszedł badania kliniczne u dzieci od 10 roku życia i niedawno został zarejestrowany w USA. W wielu krajach jest u dzieci i młodzieży z SM stosowany właśnie poza wskazaniami rejestracyjnymi.
Prosimy w poniższym pismie Panią Minister, by na mocy ustawy z dnia 6 września 2001 r. – Prawo farmaceutyczne – zgodnie z uprawnieniem Ministra Zdrowia wydała decyzję administracyjną o objęciu refundacją leku przy danych klinicznych, w zakresie wskazań do stosowania lub dawkowania, lub sposobu podawania odmiennych niż określone w Charakterystyce Produktu Leczniczego.
Liczmy na to, iż Pani Minister mając na uwadze potrzeby dzieci stworzy im szanse na leczenie, które jest skuteczne i efektywne.
Pełna treść listu poniżej:
Wszelkie prawa zastrzeżone.