Badania kliniczne w SM

Mimo niezwykłego postępu, który dokonał się w ostatnich latach w leczeniu stwardnienia rozsianego, wciąż trwają poszukiwania nowych terapii, które pozwolą na jeszcze skuteczniejsze leczenie osób ze stwardnieniu rozsianym. Dzieje się to w ramach badań klinicznych. Lekarz może zaproponować Ci uczestnictwo i leczenie w badaniu klinicznym, dlatego warto zapoznać się z podstawowymi informacjami ich dotyczącymi.

Czy jest badanie kliniczne?

Badanie kliniczne to rodzaj badania medycznego, w którym uczestnikami są ludzie. Jego celem jest przetestowanie bezpieczeństwa, działania i skuteczności nowopowstałych oraz tych już istniejących terapii leczniczych. Każde badanie kliniczne ma ściśle określony protokół, który opisuje to, w jaki sposób ma być prowadzone. Oparty jest on na szczegółowych wytycznych określonych w polskim prawie i regulacjach międzynarodowych i opracowywany zgodnie z wymaganiami Dobrej Praktyki Klinicznej (DPK). Protokół, przed rozpoczęciem badania, zatwierdzany jest przez komisję bioetyczną i odpowiednie władze. Aby wszystko przebiegało zgodnie z przepisami, nadzór nad prowadzeniem badań klinicznych mają specjalnie do tego wybrane organy państwowe:

• Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych;
• Główny Inspektor Farmaceutyczny;
• Rzecznik Praw Pacjenta.

W badaniach klinicznych mogą wziąć udział dorosłe osoby zdrowe lub osoby z konkretnymi schorzeniami medycznymi. Nie prowadzi się badań klinicznych na kobietach ciężarnych. Uczestnicy badań klinicznych są rekrutowani na podstawie protokołu badania klinicznego, który opisuje jakie kryteria spełniać musi uczestnik, aby wziąć udział w badaniu. Badania kliniczne prowadzi się w wyspecjalizowanych ośrodkach, pod nadzorem specjalistów z wielu dziedzin.

Fazy badań klinicznych

Każde z badań składa się z 4 faz, które opisane zostały po krótce poniżej:

Faza I 

Obejmuje badania na małej grupie zdrowych ochotników i trwa kilka miesięcy i ma na celu:

• ocenę bezpieczeństwa badanego preparatu leczniczego, określenie jego zakresu dawkowania minimalnego i maksymalnego,
• zdobycie informacji na temat cech farmakologicznych preparatu (np. wchłaniania przez układ pokarmowy, wydalania, toksyczności, interakcji z innymi lekami oraz pożywieniem.

Faza II 

Obejmuje badania na określonej grupie chorych, którym lek podawany jest zazwyczaj w sposób randomizowany (część osób otrzymuje ten preparat, który jest w fazie badań, część inny - tzw. komparator). Faza ta trwa od kilku miesięcy do nawet kilku lat i jej celem jest:

• ustalenie i doprecyzowanie dawki,
• określenie skuteczności i bezpieczeństwa leku w danej jednostce chorobowej.

Faza III 

dotyczy najczęściej kilkuset do kilku tysięcy osób chorych i również trwa kilka lat. Głównym celem tej fazy jest:

• porównanie nowego produktu leczniczego z powszechnie stosowanymi standardami terapeutycznymi (czy dany preparat jest skuteczniejszy niż te stosowane do tej pory);
• potwierdzenie skuteczności i bezpieczeństwa leku;
• monitorowanie efektów niepożądanych preparatu.

Faza IV 

Jest prowadzona po zarejestrowaniu preparatu i wprowadzeniu go do obrotu. Bierze w niej udział liczna grupa osób, z różnych populacji. Jej celem jest:

• monitorowanie skuteczności i bezpieczeństwa działania produktu leczniczego we wszystkich wskazaniach i dla wszystkich grup chorych w perspektywie długoterminowej;
• porównanie skuteczności działania produktu leczniczego z innymi produktami;
• określenie kosztów wynikających z wprowadzenia nowego produktu leczniczego do standardowej terapii;
• weryfikacja wyników otrzymanych w poprzednich fazach badania klinicznego.

Czy w badaniach klinicznych w SM stosuje się placebo?

Placebo to substancja wyglądająca identycznie jak testowany lek, ale różni się tym, że nie zawiera substancji czynnej, czyli składnika odpowiedzialnego za działanie lecznicze. Obecnie w badaniach prowadzonych wśród SM nie stosuje się już placebo, bowiem jeśli dostępna jest skuteczna terapia (a w SM jest obecnie stosowanych kilkanaście leków już zaaprobowanych), badanie kliniczne porównuje nową terapię z komparatorem, czyli aktywnym lekiem porównawczym, zamiast z placebo. To ważna informacja – nawet jeśli bierzesz udział w badaniu klinicznym, masz szansę na otrzymanie najlepszej dostępnej terapii. Placebo może być zastosowane jedynie w sytuacjach, gdy nie ma sprawdzonego leczenia dla danej choroby.

Dbanie o uczestnika

W badaniu klinicznym prawa uczestników i ich bezpieczeństwo są najważniejsze i nadrzędne wobec innych korzyści mogących płynąć z badania. Każdy uczestnik badania klinicznego ma ściśle określone prawa: do informacji, dobrowolności udziału w badaniu, do odmowy udziału lub wycofania się z udziału, do ochrony danych osobowych, o danych dotyczących testowanego leku, do odszkodowania, do anonimowości.

Czy udział w badaniu klinicznym kosztuje?

Uczestnicy badania nie ponoszą kosztów jego uczestnictwa, które pokrywane są przez sponsora badania. Dodatkowo, każda osoba biorąca udział w badaniu klinicznym otrzymuje opiekę medyczną oraz badania.

Więcej o badaniach klinicznych na stronie BadadniaKliniczne.pl, której partnerujemy.