Fundusz Medyczny szansą dla chorych na NMOSD w Polsce?

W Polsce, zgodnie z szacunkami lekarzy, z NMOSD zmaga się z ok. 400 pacjentów. Przez wiele lat uznawano, że jest to wariant stwardnienia rozsianego, ale od prawie 20 lat, dzięki odkryciu przeciwciał przeciw akwaporynie 4, NMOSD (znane też pod historyczną nazwą „choroba Devica”) jest już uważane za osobną jednostkę chorobową.Przebieg choroby, chociaż może przypominać SM, jest poważny i potencjalnie śmiertelny.

Obecnie osoby z NMOSD nie mają dostępu do skutecznego leczenia, które może pomóc w powstrzymaniu rzutów choroby i postępu niepełnosprawności. Chorzy leczeni są terapiami off-label (poza wskazaniami rejestracyjnymi leku). Prawdziwą szansą są dla nich nowe terapie, takie jak lek satralizumab. Preparat ten jest przeznaczony dla osób, u których występuje dodatnie miano przeciwciał przeciw akwaporynie 4, czyli dla ok. 60% chorych na NMOSD. Niestety, lek jest kosztowny i nierefundowany w Polsce.

Co to jest Fundusz Medyczny?
Szansą na szybkie udostępnianie tej nowoczesnej terapii jest, powstały w 2020 roku, Fundusz Medyczny. Fundusz ma zapewnić dodatkowe finansowanie m.in. w zakresie diagnozowania i leczenia chorób rzadkich, do których należy NMOSD. W ramach Funduszu funkcjonuje kilka subfunduszy, których środki przeznaczane są na różne cele. Wśród nich znajduje się subfundusz terapeutyczno-innowacyjny, z którego możliwe jest finansowanie m.in. technologii medycznych o wysokim poziomie innowacyjności, a także o wysokiej wartości klinicznej.
Aby lek mógł być dostępny, musi znaleźć się w wykazie leków, który przygotowuje Agencja Oceny Technologii Medycznej i Taryfikacji (AOTMiT).

Jak to działa?
Co roku, do 26 lutego, Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji sporządza projekt wykazu TLI (terapii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności), biorąc pod uwagę nowe cząsteczki (nie należy mylić z nowymi wskazaniami!), zarejestrowane w poprzednim roku oraz wychodzące naprzeciw niezaspokojonej potrzebie medycznej.
Ministerstwo Zdrowia, po otrzymaniu projektu wykazu TLI, przekazuje prośbę o przygotowanie opinii do Rady Przejrzystości AOTMiT, Rzecznika Praw Pacjenta oraz konsultantów krajowych w danych dziedzinach medycyny. Opiniowanie trwa ok. 8-10 tygodni.
Ministerstwo Zdrowia publikuje ostateczny wykaz TLI i w ciągu 30 dni podmioty odpowiedzialne, czyli firmy farmaceutyczne, mogą złożyć swój wniosek o refundację danego leku w ramach Funduszu Medycznego. Następnie, w ciągu 30 dni, odbywają się trzy spotkania negocjacyjne z Komisją Ekonomiczną (lub cztery spotkania w okresie 40 dni - przy braku osiągnięcia porozumienia wcześniej), po czym Minister Zdrowia wydaje ostateczną decyzję refundacyjną w sprawie finansowania danego leku.
Fundusz Medyczny nie ma zastąpić ustawy o refundacji. To jakby przyspieszony tryb, dzięki któremu innowacyjne leki mogą wejść do regularnej refundacji. Producent leku musi, po mniej więcej 1,5 roku, złożyć pełen wniosek refundacyjny, a efektywność terapii jest przez cały ten czas monitorowana.

W wykazie TLI z 25 lutego 2022 r. ujęto 21 technologii lekowych, wśród nich znalazł się także satralizumab. Czy ostatecznie będzie refundowany w ramach Funduszu Medycznego, okaże się pewnie na przełomie czerwca i lipca tego roku.