Na wprowadzenie do programu lekowego dla chorych na stwardnienie rozsiane czeka kolejny lek - daklizumab. - Gdy mamy szeroki wachlarz opcji indywidualizacji leczenia w SM, jesteśmy w stanie poprawiać efekty terapeutyczne - ocenia prof. Konrad Rejdak, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii Uniwersytetu Medycznego w Lublinie.

Rynek Zdrowia: - Neurolodzy coraz częściej podkreślają, że w terapii pacjentów z SM ważne są dwa czynniki. Pierwszy to czynnik czasu, a kolejny indywidualizacja leczenia. Dlaczego są one tak ważne w tej grupie chorych? 
Prof. Konrad Rejdak: - Trzeba pamiętać, że stwardnienie rozsiane to choroba o bardzo zmiennym przebiegu i zmiany patologiczne w mózgu mogą pojawiać się w sposób utajony na długo przed wystąpieniem pierwszych objawów klinicznych. Te zmiany są, ale zwykle dotyczą one obszarów niemych klinicznie, czyli toczą się tam gdzie mózg ma pewne możliwości kompensacyjne.

Bywa i tak, że pacjent wykonuje rezonans magnetyczny z zupełnie innych powodów niż podejrzenie SM, i wówczas radiolog stwierdza u niego obraz klasycznego SM. Z tego też powodu neurolodzy stoją na stanowisku, że jeśli tylko dojdzie do rozpoznania choroby należy natychmiast wdrażać dostępne leczenie.

Nie możemy bowiem opierać się tylko na obrazie klinicznym, gdyż w oparciu o naszą wiedzę i nowoczesne kryteria rozpoznawania SM, możemy postawić diagnozę SM po pierwszym ataku choroby przy jednoczesnym wykazaniu zmian rozsianych w przestrzeni oraz czasie, opierając się na technice rezonansu magnetycznego.

Trzeba pamiętać, że możliwości kompensacyjne mózgu maleją z czasem. Kiedy mózg nie jest już w stanie kompensować zaistniałych zmian dochodzi do przejścia w nieodwracalną fazę choroby jaką jest wtórnie postępująca postać, czyli dochodzi do procesu neurozwyrodnieniowego. Na wczesnym etapie choroby możemy tę fazę łagodzić, opóźniać jej wystąpienie, jednak gdy ona nastąpi to nasze możliwości terapeutyczne są bardzo ograniczone.

Jeśli zaś chodzi o indywidualizację leczenia to ten trend obecny jest w terapii nie tylko SM, ale i innych chorób neurologicznych. Właściwy dobór leku do profilu konkretnej osoby maksymalizuje bowiem efekty terapeutyczne i poprawia bezpieczeństwo leczenia.

- Dlaczego w terapii stwardnienia rozsianego wciąż poszukuje się leków o nowych mechanizmach działania? 
- Takie podejście do leczenia SM uwarunkowane jest tym, że do dziś, mimo dużych postępów w poszukiwaniu farmaceutyków nie mamy leku, który może wyleczyć z SM, czyli całkowicie odwrócić negatywne skutki choroby. Jesteśmy w stanie, w sposób mniej lub bardziej udany, modulować przebieg choroby i hamować progresję, ale nie możemy jej zatrzymać.

Często też nasze możliwości terapeutyczne wiążą się z negatywnymi skutkami niepożądanymi. W związku z tym nowe leki dają nadzieję na jeszcze większą tolerancję i bezpieczeństwo chorych przy przynajmniej utrzymanym poziomie skuteczności. Stąd nie ustają poszukiwania nowych leków.

- Jakim w takim razie mechanizmem działania charakteryzuje się nowo zarejestrowany w terapii SM lek - daklizumab? 
- Daklizumab zalicza się do grupy leków modulujących układ immunologiczny chorych na SM. Działa on na limfocyty T poprzez blokowanie receptora dla interleukiny 2 co prowadzi do hamowania aktywacji limfocytów i ich destrukcyjnego działania na struktury ośrodkowego układu nerwowego. To daje możliwość bardziej selektywnego oddziaływania na układ immunologiczny. Jest to lek, który poszerza nasze możliwości jeśli chodzi o dobór odpowiedniego leku do konkretnego chorego.

- Na jakiej podstawie oceniano skuteczność tego leku? 
- Lek ten przeszedł rutynowy proces badań klinicznych w odpowiednich fazach, I, II i III. Na tej podstawie dowiedziono jego wysokiej skuteczności terapeutycznej, plasując ten lek w czołówce leków hamujących aktywność choroby i progresję, przy zadowalającej tolerancji u chorych.

Lek porównywano także do interferonu beta 1 a. Badanie to wykazało, że daklizumab charakteryzuje się statystycznie istotnie wyższą skutecznością w stosunku do interferonu beta 1 a, a więc do leku z pierwszej linii leczenia, uważanego za standardowe leczenie.

- Dla jakiej grupy pacjentów ten lek jest dedykowany? Czy jest to lek pierwszoliniowy czy drugoliniowy? 
- Daklizumab będzie aspirował do grupy leków po niepowodzeniu terapii innymi lekami. W mojej ocenie daklizumab to lek optymalny dla pacjentów, którzy już na początku choroby mają dużą aktywność SM, mają częste rzuty choroby z widoczną w rezonansie magnetycznym aktywnością choroby.

Trzeba pamiętać, że neurolodzy skłaniają się obecnie, zgodnie z tworzonymi zaleceniami europejskimi, do umieszczenia wszystkich dostępnych leków na SM w jednym programie lekowym. W ocenie ekspertów to bowiem lekarz prowadzący powinien decydować i wybierać spośród dostępnych terapeutyków ten odpowiedni dla chorego, patrząc na jego profil, aktywność choroby, a także inne czynniki kliniczne, które zwiększą też akceptację chorego na proponowane leczenie.

- Jak Pan ocenia bezpieczeństwo tego leku? 
- Jest lekiem generalnie bezpiecznym, jak na lek dedykowany chorym ze stwardnieniem rozsianym. Oczywiście w tej grupie leków występują działania niepożądane wynikające z hamowania układu immunologicznego, stąd wpływ na obraz morfologiczny krwi i wyższe ryzyko infekcji i wymaganie monitorowania u pacjentów.

W trakcie badań nie stwierdzono jednak poważnych działań ubocznych tego leku, które ograniczyłyby jego użycie, za wyjątkiem indywidualnej nadwrażliwości konkretnego chorego.

Daklizumab jest też lekiem prostym w użyciu. Podaje się go podskórnie w dawce raz na miesiąc, co jest dość wygodne dla pacjenta. Podanie podskórne sprawia, że chory nie musi przebywać na oddziale, i leczenie prowadzone jest w trybie ambulatoryjnym.

Lek ten został zarejestrowany w Unii Europejskiej i automatycznie w większości państw europejskich jest już refundowany. W Polsce jest dostępny jednak ze stuprocentową odpłatnością, dlatego też, z uwagi na wysokie koszty, korzystają z niego pojedyncze osoby.

Na pewno są to pacjenci, którzy kontynuują terapię po uprzednim udziale w badaniach klinicznych. Jednak jest to bardzo niewielki odsetek chorych. Dlatego my lekarze czekamy na wprowadzenie go do katalogu leków refundowanych. Wówczas zastosowanie daklizumabu będzie zdecydowanie szersze.

- Czy uważa Pan, że warto poszerzać wachlarz dostępnych leków na SM o kolejne farmaceutyki? 
- Oczywiście. Trzeba pamiętać, że SM jest bardzo heterogenną chorobą i szczególnie na początku podejrzewany jest zmienny profil reaktywności immunologicznej u różnych podgrup pacjentów. W związku z tym może się okazać, że konkretna osoba czy konkretne grupy pacjentów znacznie lepiej odpowiadają na terapię określoną substancją chemiczną związaną z jej mechanizmem działania w stosunku do innych leków.

Dlatego tylko wtedy, gdy mamy szeroki wachlarz opcji jesteśmy w stanie poprawić efekty terapeutyczne. Poza tym SM to nie jest choroba, którą można leczyć jednym lekiem przez wiele lat. Ona ma zmienny przebieg, ponieważ jak już wspomniałem są różne procesy patologiczne w jej przebiegu zaangażowane. Te procesy mogą w różnym stopniu przeważać u konkretnego pacjenta. Stąd wybór mechanizmu działania leku dla konkretnego chorego.

Ponieważ jednak nie mamy jeszcze możliwości precyzyjnie przewidzieć, który lek powinien być zastosowany u konkretnej osoby, w związku z tym obowiązuje nas dość skrupulatne monitorowanie przebiegu choroby i szybka reakcja kiedy lek nie działa. Wówczas zamieniamy na lek o innym mechanizmie działania, żeby móc poprawić efekty terapii. Im więcej więc mamy leków do dyspozycji tym większe szanse na opanowanie procesu chorobowego.

Artykuł pochodzi ze strony www.rynek zdrowia.pl