Pierwszy lek na pierwotnie postępującą postać SM zarejestrowany w Europie.

Lek okrelizumab (nazwa substancji czynnej) został zarejestrowany do stosowania w Unii Europejskiej w leczeniu rzutowej postaci stwardnienia rozsianego (RRMS) i jako pierwszy także w postaci pierwotnie postępującej (PPMS). To pierwszy i jak na razie jedyny zatwierdzony lek modyfikujący przebieg choroby do stosowania u osób z wczesną, pierwotnie postępującą postacią stwardnienia rozsianego (PPMS) oraz ważna, nowa opcja terapeutyczna dla osób z rzutową postacią SM (RRMS).

Firma Roche ogłosiła, że Komisja Europejska (KE) dopuściła do obrotu okrelizumab u pacjentów z rzutową postacią stwardnienia rozsianego, a także u pacjentów z wczesną pierwotnie postępującą postacią (w odniesieniu do czasu trwania choroby i poziomu niesprawności), wykazującą w badaniu obrazowym cechy charakterystyczne dla aktywności zapalnej. 

Rejestracja w UE opiera się na danych pochodzących z trzech rejestracyjnych badań klinicznych III fazy, obejmujących 2388 pacjentów. Do najczęściej występujących działań niepożądanych okrelizumabu we wszystkich badaniach należały reakcje związane z podaniem i zakażenia górnych dróg oddechowych, przeważnie o nasileniu łagodnym lub umiarkowanym.

Lek został zatwierdzony do stosowania w krajach Ameryki Północnej i Południowej, na Bliskim Wschodzie, w Europie Wschodniej, a także w Australii i w Szwajcarii. Do dziś skorzystało z niego już ponad 30 tys. pacjentów.

Informacje o Okrelizumabie

Okrelizumab jest humanizowanym przeciwciałem monoklonalnym oddziałującym na CD20-dodatnie limfocyty B, tj. szczególny rodzaj komórek układu odpornościowego, który ma kluczowy udział w niszczeniu osłonki mielinowej (izolującej i wzmacniającej komórki nerwowe) i aksonów komórek nerwowych, co może powodować niesprawność u chorych na SM. Badania przedkliniczne wskazują, że okrelizumab wiąże się z powierzchniowym białkiem CD20, które ulega ekspresji na określonych limfocytach B, natomiast nie na komórkach macierzystych ani plazmocytach, co sprzyja zachowaniu ważnych funkcji układu odpornościowego. 

Okrelizumab jest podawany we wlewie dożylnym co 6 miesięcy. Pierwszą dawkę podaje się w postaci dwóch wlewów po 300 mg w odstępie 2 tygodni. Kolejne dawki podawane są w jednorazowych wlewach po 600 mg.

Postacie SM
Rzutowo-remisyjna postać SM (RRMS) jest najczęstszą postacią stwardnienia rozsianego i charakteryzuje się występowaniem epizodów nowych objawów lub pogorszenia istniejących (rzutami), po których następują okresy poprawy. U około 85% osób z SM początkowo rozpoznaje się właśnie RRMS. U większości osób z rzutową postacią choroby ostatecznie rozwija się wtórnie postępująca postać (SPMS), w której występuje stałe pogarszanie się niesprawności w miarę upływu czasu. 

Pierwotnie postępujące SM (PPMS) charakteryzuje stopniowe nasilanie objawów, zazwyczaj bez wyraźnych rzutów i okresów remisji. U chorych z PPMS niepełnosprawność narasta szybciej niż u osób z rzutowymi postaciami choroby, co oznacza, że pacjenci ci mają problemy z normalnym funkcjonowaniem, np. na rynku pracy. Postać pierwotnie postępująca występuje u około 10-15% chorych. 

Ważnym celem leczenia SM jest jak najszybsze osłabienie aktywności choroby, aby spowolnić postęp niesprawności u pacjenta.